由於藥物的種類很多，性質和作用機製也不盡相同，主要是通過以下幾個方麵產生治療效果的。
(1)調節人體的生理、生化功能：人體是一個統一的整體。如某一器官的功能過分增強或減弱，就可引起其他器官功能失調，出現病態，就需要用藥物加以調節，使其功能恢複正常。這種調節作用可分為兩個方麵，或使功能活動增強——興奮作用，如助消化藥，能增強胃腸道的消化功能，使食欲增強；或使功能活動減弱——抑製作用，如安眠藥能抑製中樞神經係統，使大腦皮層抑製擴散，導致睡眠。鎮痛藥能減弱人體的疼痛感覺。止咳藥可直接抑製咳嗽中樞等。
(2)殺滅微生物和寄生蟲：許多藥物對引起疾病的微生物(細菌、病毒)和寄生蟲(蛔蟲、鉤蟲、血吸蟲等)的繁殖和生長，能起殺滅和抑製作用，如常用的青黴素、驅蛔靈、滅滴靈等。
(3)補充人體必需的物質：人體由於營養不足或其他原因，造成正常代謝所需的物質(如鐵、維生素、激素、電解質等)缺乏時，可用相應的藥物進行補充。
(4)促進或抑製酶的活性：細胞內進行的種種複雜的化學變化，包括組織成分的合成與分解、能量的釋放與利用等都需要酶的參與。當酶的活性受到抑製或促進時就可明顯地影響生理生化功能。藥物可以通過對酶活性的影響而發揮治療作用。如胰島素可以促進己糖激酶的活性，從而增加葡萄糖的利用，使血糖降低，所以可用來治療糖尿病。