藥物是人類用來治療、預防或診斷疾病的物質，當這些物質中的有效成分與機體的不同組織、器官接觸後，使其在功能或形態上發生變化並產生相應的藥物作用時，即可達到治療、預防或診斷疾病的目的。藥物的基本作用主要是增強或減弱機體原有的生理功能。凡是能使機體功能增強的藥物作用稱為興奮作用；凡使其原有功能減弱的藥物作用稱為抑製作用。
藥物按其作用方式可分為以下幾種：
(1)局部作用和吸收作用：在用藥部位發揮藥物作用時叫局部作用，如普魯卡因的局部麻醉作用。藥物經不同途徑吸收，進入血液循環到達組織器官所表現的作用叫吸收作用，如心得安口服吸收後作用於心髒而用於治療心髒疾病。
(2)直接作用和間接作用：藥物的直接接觸的組織器官上所表現的作用叫直接作用，由於藥物的直接作用所導致的繼發效果叫間接作用。如洋地黃製荊對心髒的強心作用是一種直接作用，通過強心作用可使心衰病人的尿量增多，此為間接作用。
(3)選擇作用：一種藥物對於機體各組織器官的作用並不是一樣的，一般是對某一個或幾個組織器官的某些功能影響特別明顯，而對其他組織器官影響很小或沒有影響。這就是藥物的選擇作用。如洋地黃對心髒、麥角新堿對子宮都表現高度的選擇性：
另外，根據用藥效果又可以將藥物作用分為預防作用、治療作用、副作用、毒性作用等。
藥物對病原體的作用，主要是通過幹擾病原體的代謝合成，而抑製它們的生長繁殖，比如，青黴素可以抑製細菌細胞壁的合成，致使細菌細胞破裂而死亡；又如，氟呱酸能抑製DNA的複製，使細菌細胞不能分裂繁殖。