艾米是一個年僅6歲的可愛的美國小女孩，可是，由於遺傳的因素，她不幸患有腺苷膜基因療法病例：出生僅3天的紮卡利·裏金斯因ADA基因缺乏，而進行基因治療，通過輸入正常的ADA他獲得了痊愈氨酶缺陷症。她身體內無法合成有分解氨基毒素功能的酶，導致血液中大量積累這種由細胞代謝而產生的毒素，使免疫係統中的T細胞和B細胞中毒死亡。艾米整天渾身無力，吃不下飯，不想走動，還出現各種疼痛，小小年紀就吃盡了苦頭。
醫院在進行了一係列治療後，發現病情無法緩解，於是他們決定，給艾米實施基因療法。醫生給艾米移植健康的基因，一年多以後，艾米能夠自己合成以前不能合成的腺苷膜氨酶了，從此，她又成為一個健康活潑的小女孩了。
人體大約有10萬個基因，它們保證了人體的正常運轉，一旦基因出現缺陷就會導致人得病。現在人們已經知道的由於基因缺陷引起的基因病有4000多種。基因缺陷是造成25％的生理缺陷、30％的兒童死亡和60％的成人疾病的病因，與人類的健康有密切的關係。
基因病有兩類：一類是單基因病，如先天性粘液稠厚後再將健康人的正常基因植入病人體內，以取代有缺陷基因；另一類是多因子病，由一個或幾個基因缺陷以及環境因素引起的，如癌症、糖尿病、心血管病、神經變化病等。
針對基因缺陷而導致的病變，可以進行基因治療方法。它的主要過程就是先診斷病人所缺陷的基因，然後再將健康人的正常基因植入病人體內，以取代有缺陷的基因，恢複該基因的功能，達到治療基因病的目的。
幾年前，基因療法還隻是一個夢想，現在，基因療法已經深深地滲透到了醫療的各個領域了。現在的研究成果表明，人們已經采用了37種技術路線、21種基因標記對臨**不同疾病進行過實驗治療。
動物實驗治療證明，基因療法對遺傳疾病、惡性腫瘤、病毒性傳染病、心血管病等方麵的90餘種疾病有很好的治療前景。基因療法作為一種成熟的治療手段推向臨床已是指日可待了。我國也於1993年在北京成立了中國醫學科學院基因治療中心，對基因療法進行研究和推廣實施。