造血組織移植是一門新開發的技術。由於化學治療藥物不能消滅在造血組織中的每一個白血病細胞，因此需設法將原來事實上已被破壞的造血車間進行徹底摧毀，然後運進新的造血機器，重新造血——進行造血組織移植。因此，所謂造血組織移植，就是在造血組織移植前，應用放射治療或高劑量化學治療，將病人骨髓抑製到最低限度，然後將造血組織輸入，度過一段艱難時間使其植活。
造血組織移植被廣泛應用於白血病的治療中。隨著技術的進步，它也逐漸應用於淋巴瘤或其他實體瘤、急性放射病、重型再生障礙性貧血、重型聯合免疫缺陷病等疾病中。現在看來，已經取得了顯著的療效，造血組織移植成功率不斷提高。據醫療部門統計，骨髓移植成功率達60％~90％，長期存活率為30％~60％，比單用化學治療病人的5年無病生存率大大提高。
造血組織移植是一項非常精密的工作，移植時一定要選擇質好、量多的造血幹細胞作為種子，這樣才能植活、生根、發芽和長葉。根據質量好壞，可用於移植的造血組織有以下幾種：
骨髓：骨髓是人出生後的主要造血器官，富含造血幹細胞和幹細胞，有條件應首先選用。
外周血造血幹細胞：外周血造血幹細胞量比骨髓少得多，但采取及輸入比骨髓要方便得多。醫生也可以先用幹細胞擴增的刺激因子將其數量變多，然後再給病人輸入。
胎兒肝髒：胎兒時期造血旺盛，且主要在肝髒，以3~5個月胎齡的胎肝最好，但植活率比前兩者差一些。必要時，可作替補之用。
臍帶血：臍帶血中也有造血幹細胞，設法將其數量擴增後亦可應用。
隨著醫學的發展，造血組織移植的應用也越來越廣泛，並且逐步得到完善。